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临床试验中的非劣效性、优效性和等效性检验

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
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在评价临床试验的疗效时,常用的假设检验有非劣效性试验(non-inferiority trial)、等效性试验(equivalence trial)和优效性试验(superiority trial)。

非劣效性试验是检验一种药物是否不劣于另一种药物的试验,多用于有客观疗效指标的临床研究中,如抗菌药物的临床终点、心血管治疗中的不良事件、肿瘤治疗中的死亡或进展等。非劣效性试验的原假设为试验药(T)总体疗效比对照药(C)总体疗效要差,且差值是-(非劣效性界值)或更小的负值;而备择假设为试验药总体疗效要比对照药好,或者虽然比对照药差,但其差值比-大。拒绝了原假设即可得出试验药比对照药非劣效的结论。

等效性试验是检验一种药物是否与另一种药物疗效“相等”的试验(实际为相差不超过一个指定的界值)。例如研究仿制药与原药的疗效是否“相等”、小剂量来替代大剂量的疗效是否“相等”、短疗程药物来替代长疗程药物的疗效是否“相等”。其原假设为总体参数间差别超过或等于一个研究者规定的等效性界值,而备择假设为总体参数间差别小于研究者规定的等效性界值。为了说明“等效”,需要同时进行两次非劣效检验,分别推断。仅当既说明试验药非劣效于对照药,又说明对照药非劣效于试验药时,才能得出两药“等效”的结论。

优效性试验是检验一种药物是否优于另一种药物的试验,一般对于以安慰剂作为对照的试验常用优效性试验。优效性试验的原假设为试验药(T)总体疗效等于对照药(C)的总体疗效,或试验药劣于对照药;而备择假设为试验药总体疗效优于对照药。拒绝了原假设即可得出试验药比对照药优效的结论。

优效性、等效性和非劣效性试验示意图

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以上三种试验都是临床研究常见的研究假设,其中以非劣效性试验应用最为广泛。在临床研究的具体应用中,研究者要明确三种试验的不同之处,并结合自身的研究设计和研究目的来选择正确的试验方法以及相对应的统计分析技术,以期得到合理的统计推断与研究结论。

作者:靳慧鸣 杜玉慧 / 郑州大学公共卫生学院

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