BioMarin罕见病新药在中国获批:治疗黏多糖贮积症

白话文 白话文 来源:医药魔方
2019-06-08
Vimizim 黏多糖贮积症 BioMarin

6月4日,BioMarin公司宣布,Vimizim(elosulfase alfa)已被NMPA批准用于治疗IVA型黏多糖贮积症(MPS),这是国内首个获批的MPS疗法。

 


黏多糖贮积症,顾名思义,是由于酶缺乏导致黏多糖不能被降解而贮积在溶酶体内的罕见疾病。而IVA型MPS则是由于一种名为GALNS的酶缺乏所致。患者通常表现为面容异常、神经系统受累、呼吸功能障碍等,这极大的影响到患者的日常活动及耐力、呼吸等方面,并且由于骨骼发育不良而需要进行频繁的外科手术。目前,MPS的发病率尚未得到证实,估计为每20万~45万新生婴儿中会有1个。

 

Vimizim是首个获批的酶替代疗法,通过提供外源GALNS,进而增加黏多糖的分解代谢。该药于2014年2月在美国获批上市,2018年销售额为4.82亿美元。2018年,我国将其纳入第一批临床急需境外用药。

 


在一项为期24周的临床试验(NCT01275066)中,研究者通过6分钟步行测试来检测了接受Vimizim治疗患者的耐力。结果表明,2mg/kg/周组在第24周时,走出的距离较基线期相比高出23.9%,平均步行距离较安慰剂多出22.5米。


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