PFS延长25%,马赛替尼治疗肌萎缩侧索硬化症获积极结果

風丘 風丘 来源:医药魔方
2019-07-08
马赛替尼 肌萎缩侧索硬化症

7月8日,AB Science公布了masitinib(马赛替尼 )治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的II/III期AB10015研究积极结果。

 

AB10015研究是一项双盲、随机、安慰剂对照的II/III期试验,共400例ALS患者分别接受马赛替尼+利鲁唑和利鲁唑持续用药48周治疗。主要终点是接受4.5 mg/kg/d 马赛替尼+利鲁唑治疗的患者ALSFRS-R评分从基线到第48周的绝对变化,ALSFRS-R进展率低于每月1.1个点(正常患者的标准)。最终研究到达主要终点,并显示与第4周的利鲁唑对照组相比,4.5 mg / kg /d马赛替尼+利鲁唑治疗能够降低ALSFRS-R评分27%。关键性次要终点为PFS(无进展生存期),马赛替尼+利鲁唑治疗组PFS中位数为20个月,对照组为16个月,PFS延长25%。其他次要终点一样存在显著差异,生活质量下降(ALSAQ-40)减缓29%,呼吸功能恶化减缓22%。

 

AB10015研究结果是自利鲁唑之后ALS领域中最积极的结果,这是酪氨酸激酶抑制剂治疗ALS的首个III期积极试验,同时也是第一个针对小胶质细胞和肥大细胞的药物试验。

 

马赛替尼是一种c-Kit抑制剂,在肥大细胞激活过程中起着重要作用,如免疫应答,脑内淋巴细胞浸润,与多发性硬化相关的炎症反应。


马赛替尼结构式

 

ALS也叫运动神经元病,它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。西方国家每10万人有6人患ALS。

 

虽然马赛替尼这次实现了积极结果,但是2018年欧盟药品准入机构——人用药品委员会(CHMP)曾因负面新闻拒绝批准马赛替尼。而在中国地区,马赛替尼也只有AB Science和广州博济医药生物一起进行临床试验申报。

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