全球首款RNAi药物,获得NICE推荐

風丘 風丘 来源:医药魔方
2019-07-11
基因药物 Onpattro 神经退行性疾病

7月9日,Alnylam公司宣布RNAi药物Onpattro(patisiran)获得英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐,用于治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白导的淀粉样变性(hATTR)引起的神经损伤。

 

 

hATTR是一种罕见的、遗传性、危及生命的神经退行性疾病,由周围神经系统、心脏、胃肠道和其它器官中转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样蛋白沉积引起。患者患有进行性神经病、心肌病、行走障碍和各种其它衰弱症状,诊断后中位生存期为5-15年。


Onpattro是一种通过静脉注射可以靶向TTR的RNAi药物。通过靶向和沉默特定的信使RNA阻止TTR蛋白的产生,减少其在体内组织中的积累,以阻止或减缓疾病的进展。


在一项代号为APOLLO的随机、双盲、安慰剂对照、全球化III期研究中,经过18个月的治疗,接受Onpattro治疗的患者有56%实现神经病变损伤改善,而安慰剂组这一数据仅为4%。Onpattro治疗组神经病损害评分平均下降6分,安慰剂组则平均增长28分,Onpattro疗效显著。安全性方面,不良事件的发生率和严重程度与安慰剂组相似。

 

NICE主要负责英国新药物和医疗技术的评估,设立药物目录内用药和医疗技术的临床使用标准,为英国国民健康服务体系(NHS)提供药物目录的决策参考。2018/8,Onpattro作为首款首款RNAi药物分别获FDA和欧盟批准。上个月,Onpattro获批拿下了日本市场,NICE虽然在2018/12拒绝了Onpattro,但如今还是回心转意,Onpattro几个重要的批准和推荐均已到手。


有趣的是,先拒后荐好像已经成了NICE的“特色”,此前lonis公司的反义RNA药物Tegsedi也经历了同样的命运。当年就连明星药物“O”药也未能一次就获得NICE的推荐。

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