FDA年底加速!5款新药提前3个月获批上市

青瓦 青瓦 来源:医药魔方
2019-12-01
Trikafta Brukinsa Adakveo Givlaari Oxbryta

离2020年仅剩下1个月的时间了,回想年初立的flag,都实现了吗?据外媒报道,可能是赶着提前准备过圣诞节,FDA也加快了审评审批速度。


自10月22日以来,FDA一共批准了5种新药,都比PDUFA 预定审批期限提前了几个月;并且,这5款药物的价格都偏昂贵,年治疗费用皆超过10万美元。以下是FDA近1个多月批准的5款新药。


① Trikafta(elexacaftor ivacaftor/tezacaftor)


10月22日,FDA批准治疗囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)的第一个三联疗法Trikafta(elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)。


Trikafta由Vertex研发,是由3种针对CFTR缺陷蛋白的药物elexacaftor、ivacaftor和tezacaftor组合,用于治疗囊性纤维化(CF)跨膜传导调节因子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者。


值得提及的是,Vertex于今年7月才提交Trikafta新药申请(NDA),先后获得优先审查、快速通道、突破性疗法以及孤儿药资格,本次审批流程只用了3个月,比预计时间2020年3月19日大幅提前,创FDA审批药品新记录。据悉,在打折之前,Trikafta的年度治疗费用为311503美元。


② Brukinsa(泽布替尼)


11月14日,FDA加速批准了百济神州的Brukinsa(泽布替尼),于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。


淋巴瘤是一组起源于B、T或NK细胞的含多种亚型的恶性肿瘤。套细胞淋巴瘤(MCL)通常是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤(NHL),起源于“套区”的B细胞。套细胞淋巴瘤通常预后很差,中位生存期为3~4年。套细胞淋巴瘤在诊断时通常已经处于疾病晚期。


Zanubrutinib是首个被FDA授予“突破性疗法”资格的国产创新药,FDA的批准比预计2020年2月27日早了3个多月。11月17日,百济神州公布zanubrutinib定价,一个疗程30天的治疗费用是12935美元,折合人民币90642元。


③ Adakveo(crizanlizumab-TMCA) 


11月15日,诺华潜在重磅疗法Adakveo(crizanlizumab,又名SEG101)获得FDA批准上市,用于在16岁以上镰状细胞贫血症(SCD)患者中降低血管阻塞危机(vaso-occlusive crisis, VOC)的发生频率。


Adakveo(crizanlizumab)的PDUFA期间在2020年1月15日,FDA的批准比预期提前了3个月。Adakveo是一款靶向P选择素(P-selectin)的单克隆抗体,P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子,有助于细胞间的相互作用,从而造成多细胞粘连和聚集,进而阻塞血管。


Adakevo是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。通过与P选择素结合可预防VOC的发生。该药物曾获得FDA颁发的突破性疗法认定,孤儿药称号和优先审评资格。Adakveo的费用为7,000~9,500美元/月(84,000~114,000美元/年)。


④ Givlaari(givosiran)


11月20日,FDA批准Alnylam公司Givlaari(givosiran)上市用于治疗患有急性肝卟啉症(AHP)的成年患者(见:FDA批准第2款RNAi药物Givosiran,定价每年57.5万美元)。


Givosiran是一种皮下使用的N-乙酰半乳糖胺结合RNA干扰疗法,是继Onpattro(patisiran)之后第二款获得FDA批准上市的RNAi新药。FDA的批准比预期的2020年2月的PDUFA日期提前了3个多月。此前该产品获得了FDA授予的突破性疗法、优先审查以及孤儿药称号。据悉,Givlaari的年治疗费用为575,000美元。


⑤ Oxbryta(voxelotor)


11月25日,FDA宣布批准Oxbryta(voxelotor)上市,用于治疗12岁及以上的成人和儿童镰状细胞病,比PDUFA预定日期提前了3个月。


镰状细胞病是一种遗传性血液病,患者的红细胞形状异常,呈新月形或镰刀形,限制了血液运输氧气,从而导致严重的器官损伤。全球有超过2,000万人患有这种疾病。据悉,Oxbryta的年治疗费用为125,000美元。


除了加速批准的上述5款新药外,FDA也按照预期(在PDUFA日期附近)批准了几款新药。比如韩国SK生物制药公司治疗成年患者局灶性癫痫的药物Xcopri(cenobamate)以及日本盐野义制药株式会社治疗18岁或18岁以上并发尿路感染(cUTI)的抗菌药物Fetroja(cefiderocol)等等。


最后一个月了,NMPA的批准节奏会不会也加速呢?我们拭目以待。

扫码实时看更多精彩文章

版权及免责声明 本文由医药魔方原创,版权归医药魔方所有。未经许可,严禁任何媒体或个人以任何形式摘编、改写、复制、转载本文内容。对于恶意侵权行为,医药魔方保留采用法律手段追究的权利。媒体内容及商务合作请联系医药魔方工作人员(微信号:medicube)
116 文章数
105905 浏览数

最近发表

更多>

魔方微信公众号

魔方微信公众号