江苏药企获FDA孤儿药资格 名列三月20之列
三月，美国食品药品监督局FDA共授予了20个新药孤儿药（Orphan Drug）资格。
这20药中既有治疗遗传性眼病的细胞疗法，也有治疗亨廷顿症（粘多糖I型）的基因疗法，还有老药新剂型。
其中，位于江苏常州的太平洋美诺克生物药业（Pacific Meinuoke Biopharma）研发的meplazumab（美妥昔单抗， HAb18G/CD147）治疗疟疾，获得了FDA的孤儿药称号，名列三月获得孤儿药资格的20个药之中。
据公司网站称，美诺克生物药业公司位于江苏省常州市的国家高新技术园区内，注册资本一亿元人民币。建筑面积16600平方米，其中有6900平方米的GMP标准车间和质检研发中心。
据北京交通大学的网站介绍，Meplazumab是美诺克和空军医学中心（原第四军医大学）团队合做研发，这个第三代人源抗体具有抗疟疾（anti-malaria）作用。
3月FDA授予的孤儿药一览：
编号 |
药企名 |
通用名 |
英文名 |
适应症 |
孤儿药日期 |
1 |
RHEACELL |
同种异体 ABCB5 阳性角膜缘干细胞 |
allogeneic ABCB5-positive limbal stem cells |
角膜缘干细胞缺乏症 |
3/28/2019 |
2 |
GenCo |
α-生育酚和抗坏血酸 |
alpha tocopherol and ascorbic acid |
X-综合症Fragile X syndrome |
3/28/2019 |
3 |
Formation Bio |
转化生长因子β (tgf-) 陷阱融合蛋白 |
Anti-transforming growth factor beta (TGF-ß) trap fusion protein |
系统硬化（systemic sclerosis） |
3/25/2019 |
4 |
PledPharma |
calmangafodipir |
对乙酰氨基酚过量服用 |
3/15/2019 |
|
5 |
诺华 |
卡吗替尼 |
capmatinib |
非小细胞肺癌 |
3/15/2019 |
6 |
Neurocrine Bio |
促肾上腺皮激素释放因子1受体拮抗剂 |
corticotropin releasing factor 1 receptor antagonist |
先天性肾上腺增生 |
3/15/2019 |
7 |
TauTona |
地沙胺 |
deferoxamine |
镰状细胞腿溃疡 |
3/15/2019 |
8 |
雷帕霉素包封 |
encapsulated rapamycin |
家族性腺瘤性息肉病 |
3/15/2019 |
|
9 |
Emtora Bio |
estetrol |
新生儿缺氧缺血性脑病 |
3/28/2019 |
|
10 |
Auregen BioTherapeutics |
生物聚合物中扩张人自体软骨细胞 |
expanded human autologous chondrocytes in a biopolymer |
先天耳畸形 |
3/25/2019 |
11 |
拜耳 |
人单克隆 IgG2 抗体抗组织因子途径抑制剂 |
human monoclonal IgG2 antibody against tissue factor pathway inhibitor (TFPI) |
血友病A型 |
3/25/2019 |
12 |
太平洋美诺康 |
meplazumab |
疟疾 |
3/15/2019 |
|
13 |
Antares |
甲氨蝶呤 |
methotrexate |
异位妊娠 |
3/25/2019 |
14 |
Viracta Therapeutics |
nanatinostat and valganciclovir |
血管免疫细胞T细胞淋巴瘤 |
3/15/2019 |
|
15 |
Voyager |
AAV1基因疗法 |
AAV1 microRNA targeting huntingtin messenger RNA |
亨廷顿症 |
3/15/2019 |
16 |
阿斯利康 |
萨拉卡替尼 |
saracatinib |
特发性肺纤维化IPF |
3/11/2019 |
17 |
ENB Therapeutics |
双哌啶-羧胺-二甲基甲氧基-碳酸二醇-丙基-丙胺己酸 |
bispiperidine-carboxamido-dimethylpenatnamido-methoxycarbonyl-indol- propanamidohexanoate |
恶性黑色素瘤2B至4期 |
3/28/2019 |
18 |
Espero Bio |
泰卡法林 |
tecarfarin |
晚期肾病患者的全身血栓栓塞预防 |
3/7/2019 |
19 |
萌帝制药 |
tinostamustine |
T-细胞淋巴白血病 |
3/15/2019 |
|
20 |
Ophirex |
Varespladib |
蛇咬伤 |
3/25/2019 |
(健点子ihealth制作）
参考文章：
http://pacificmeinuoke.com/products_ch.html
http://en.sci.njtu.edu.cn/Faculty/Academician/11904.htm
http://xa-cerc.fmmu.edu.cn/nry.jsp?urltype=news.NewsContentUrl&wbtreeid=1014&wbnewsid=1030
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