疫情不减基因热 第一三共十五亿收购载体技术
这是继安斯泰来(Astellas)之后，又一家上亿美元收购基因疗法的日本药企。
健点子的粉丝们一定不陌生，第一三共（Daiichi Sankyo)和安斯泰来一样，也拥有自己的罕见病新药研发管线。
其中，第一三共的在研新药DS-5141就是针对进行性肌营养不良中的外显子51跳跃的新药。
虽然在临床试验中受挫，但是，第一三共不离不弃，将目光瞄准蓬勃发展的基因疗法。
基因疗法迎来发展的前夜，日本药企纷纷基不可待。
5个月前，安斯泰来一笔收购震惊了制药圈。
这家日本制药公司12月3日宣布，正式收购美国基因疗法专攻的Audentes公司。当时，这家公司的前一天的收盘价为28.61美元一股。但是，安斯泰来出价60美元，比估值溢价超过两倍还多。
这个基因疗法的收购的总价值为30亿美元。而Audentes公司的总市值只有13亿美元。可谓为了一个基因疗法，药企也疯狂。
不过，相比Audentes公司的罕见肌肉疾病的基因疗法，这次，第一三共是一个基因疗法的制造技术。这家技术，就是腺相关病毒（AAV）技术。
不是小编自卖自夸，健点子对于腺相关病毒的介绍也有许多积累，这个腺相关病毒在基因疗法中应用最为广泛，在此前获批治疗视神经视网膜遗传病变（黑朦症）的基因疗法，就是利用腺相关病毒作为载体。
(AAV载体用于基因疗法示意图。网站照片）
此外，正在研究中的治疗肌营养不良的基因疗法，也都是利用的AAV载体技术。
就连最近国家药品监督管理局批准，针对新冠病毒的第一个进行临床试验的国内研发的疫苗，也是基于腺相关病毒技术。
为了这个AAV基因治疗的制造技术，第一三共宣布，与Ultragenyx制药公司建立战略合作伙伴关系，以非独家使用Ultragenyx的专有腺相关基于病毒（AAV）的基因治疗制造技术。
根据这项协议，第一三共将完成从Ultragenyx的技术转让，在此次转让之后，第一三共将扩大其生产能力与Ultragenyx的合作，并打算开始制造到2020年代中期用于AAV基因治疗的创新药物。
为此，在本协议签署时，第一三共将预付Ultragenyx1.25亿美元，并在成功转让和销售由该公司制造的产品时额外支付2500万美元。
此外，第一三共还将购买价值7500万美元的Ultragenyx普通股。
这笔交易的总金额将达到2.25亿美元，约合15亿人民币元。
专注罕见病的公司
Ultragenyx也不陌生，这是一家专注罕见病新药的研发的公司。公司成立于2010年。在纳斯达克上市的公司的代码就是Rare（罕见）。
Ultragenyx公司的最主打新药，就是治疗粘多糖的新药，这个新药已经被国家列为优先审评审评的新药之一。
这个新药，就是Vestronidase Alfa-Vjbk。
这是一个重组人β葡糖醛酸糖苷酶，为酶替代疗法。用于治疗儿童和成人VII型黏多糖贮积症。国内目前缺乏有效药物治疗这个罕见病。
第一三共超越肿瘤治疗
第一三共表示，在基因治疗药物的研发中，期望值最高的载体就是AAV载体，可用于将基因输送到人体的各个组织中。
第一三共目前正在利用AAV载体进行基因治疗药物的发现研究，为了在未来向患者提供基因治疗药物，必须尽早建立内部制造技术。
Ultragenyx利用了专属的HeLa和HEK293技术开发了自己的AAV生产系统，在稳定质量、高生产效率和大规模生产能力方面尤为出色，这也是迎来大手笔投资的原因。
第一三共还表示，公司致力于生产下一代药物，包括基因治疗、核酸药物和细胞治疗等重点模式，以实现超越2025年愿景的持续增长 ，打造成一个不仅局限于抗肿瘤领域，世界级别的药企。
除了基因疗法，核酸技术也是方兴未艾，比如最新批准治疗的另一家日本药企，日本新药治疗杜氏肌营养不良外显子51跳跃的维特拉森，就是核酸药。
（小编注：健点子ihealth和至爱DMD中心将于明天4月3日，周五晚8-9点举行一个公益直播，介绍DMD新药的研发进展，欢迎届时参加。）
第一三共新闻稿：
https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007110.html
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