近日,Arvinas在纳斯达克正式上市,募资约1.2亿美元。

Arvinas以其PROTAC(Proteolysis-Targeting Chimera)平台为业界所熟知。在新药研发中,科学家们往往需要针对各种蛋白靶点设计抑制剂,以抑制这些蛋白的功能。然而不少蛋白靶点“无可成药性”,难以被小分子药物有效针对。对于这些靶点,我们目前还缺乏有效的药物设计手段。
Arvinas的PROTAC则有望改变这一现状。这一平台能利用细胞的泛素/蛋白酶体系统,让E3泛素连接酶给目标蛋白加上泛素标签,从而让其被蛋白酶体降解。Arvinas称,相比传统的小分子药物,这一蛋白降解系统有其独有的优势。首先,它在测试中,能够降解90%的蛋白种类,彰显了其针对“无可成药性”靶点的潜力。此外,它还能以较低的系统暴露,对蛋白靶点进行有效的控制,从而减少毒性和副作用。
目前,Arvinas的研发管线针对了多种疾病,这包括转移性去势抵抗性前列腺癌、转移性ER阳性乳腺癌、阿兹海默病、以及帕金森病等。其所针对的靶点包括雄激素受体、雌激素受体、tau蛋白、以及α突触核蛋白。
